Thử nghiệm lâm sàng là gì? Tại sao cần thử nghiệm lâm sàng?

Thử nghiệm lâm sàng là nghiên cứu lấy đối tượng thử nghiệm để xem thử những loại thuốc mới, liệu pháp trị liệu mới hoặc các loại thực phẩm chức năng có an toàn và hiệu quả hay không.

Loại nghiên cứu này là một công cụ quan trọng mà các nhà nghiên cứu sử dụng để tìm ra các cách mới nhằm cải thiện sức khoẻ và đưa ra các lựa chọn điều trị đối với những vấn đề khác nhau liên quan đến tình trạng sức khoẻ. Thực tế có rất nhiều cách để thiết kế những cuộc thử nghiệm lâm sàng, chủ yếu được sử dụng nhiều nhất là thử nghiệm can thiệp – trong đó các điều kiện có kiểm soát được áp dụng nhằm xem xét liệu biện pháp trị liệu đang khảo sát có an toàn và hiệu quả hay không, và thử nghiệm trực quan – trong đó các điều kiện tự nhiên được áp dụng để kiểm chứng mức độ ảnh hưởng của biện pháp trị liệu mới lên một nhóm số lượng lớn người.

kiem-nghiem-lam-sang

Tại sao chúng ta cần thử nghiệm lâm sàng?

Các thử nghiệm lâm sàng cho chúng ta biết được liệu pháp hoặc loại thuốc nào sẽ có hiệu quả. Thử nghiệm lâm sàng được thiết kế để trả lời cho 3 câu hỏi lớn sau:

Liệu cách điều trị mới có tác động ở người?: Nếu có, bác sĩ sẽ xem xét liệu pháp đó tốt như thế nào.

Liệu cách điều trị đó có tốt hơn phương pháp hiện tại để điều trị loại bệnh đó hay không?:  Nếu không tốt hơn hay chỉ tốt bằng thì liệu nó có xảy ra ít các phản ứng phụ hơn không? Có sử dụng được ở các đối tượng mà phương pháp hiện tại không tác động? Một cách điều trị không có gì mới mẻ hơn thì không đáng để nghiên cứu.

Liệu cách điều trị mới có an toàn không?: Câu hỏi này bắt buộc phải được trả lời ngay cả khi biết rằng không có một liệu pháp nào là an toàn tuyệt đối. Tuy nhiên, cần xem xét lợi ích có lớn hơn nguy cơ hay không?

Phân loại thử nghiệm lâm sàng

Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ (NIH) đã phân loại những cuộc thử nghiệm lâm sàng thành những loại chính sau đây:

Thử nghiệm phòng chống: Mục đích là để tìm ra những biện pháp tốt hơn để giúp cho những người chưa mắc bệnh tật phòng tránh được bệnh tật hoặc để hạn chế bệnh tái phát trở lại. Những biện pháp tiếp cận gồm có dược phẩm,  những loại vitamin và khoáng chất, vắc xin hoặc một số sự thay đổi trong sinh hoạt hằng ngày.

Thử nghiệm sàng lọc: Tìm ra cách tốt nhất để phát hiện bệnh hoặc các hiện trạng sức khoẻ.

Thử nghiệm chẩn đoán: Tìm ra những quy trình xét nghiệm tốt hơn để phát hiện một bệnh cụ thể hay một hiện trạng sức khoẻ nào đó.

Thử nghiệm trị liệu: Kiểm định các biện pháp trị liệu, sự kết hợp giữa các loại thuốc, hay các biện pháp tiếp cận mới đối với các liệu pháp phẫu thuật hay liệu pháp bức xạ.

Thử nghiệm liên quan tới chất lượng cuộc sống: Thăm dò các biện pháp để giảm triệu chứng và nâng cao chất lượng cuộc sống cho những bệnh nhân mắc bệnh mãn tính.

Thử nghiệm cung cấp thuốc cho bệnh nhân bệnh hiểm nghèo: Đưa ra những biện pháp trị liệu cho những bệnh nhân mắc bệnh hiểm nghèo trước khi nhận được sự cho phép từ FDA. Thông thường, những ngoại lệ như vậy phải được FDA chấp thuận trên cơ sở từng trường hợp một.

Những giai đoạn thử thuốc hóa dược, sinh phẩm y tế trên lâm sàng

Quy trình thử nghiệm thuốc lâm sàng ở Việt Nam thường sẽ phải trải qua 4 giai đoạn chính như sau đây:

thu-nghiem-lam-sang

Giai đoạn 1: Tiến hành khoảng 10-30 người tình nguyện khỏe mạnh để có thể thiết lập những đánh giá sơ bộ vềmức độ an toàn và bước đầu đánh giá dược động học và dược lực học của hoạt chất trên người.

Giai đoạn 2: Đây là giai đoạn thử nghiệm được áp dụng trên một số lượng bệnh nhân rất hạn chế, tối thiểu khoảng 50 người, để có thể đánh giá hiệu quả trị liệu, mức độ an toàn của các hoạt chất trên bệnh nhân, xác định liều lượng sử dụng và chế độ liều lượng thích hợp để đưa ra những trị liệu tối ưu cho thử nghiệm lâm sàng.

Giai đoạn 3: Là giai đoạn thử nghiệm được nghiên cứu trên số lượng bệnh nhân lớn hơn  nhiều, tối thiểu là 200 người. Mục đích của giai đoạn này để xác định tính ổn định của công thức, mức độ an toàn cũng như hiệu quả ngắn hạn và dài hạn của các hoạt chất, và đánh giá được  hiệu quả trị liệu trên tổng thể. Nó cũng giúp nhiên cứu những phản ứng có hại thường hay xảy ra, phát hiện những đặc điểm riêng biệt của các sản phẩm đưa vào nghiên cứu.

Giai đoạn 4: Là những nghiên cứu lâm sàng được tiến hành sau khi sản phẩm đã được đưa vào lưu hành, được áp dung tối thiểu trên 1.000 bệnh nhân.

Tổng hợp